Palabras clave: medicina

“Hemos descrito un potente fármaco para tratar la amilodiosis familiar”

Salvador Ventura explica como un medicamento utilizado para tratar el párkinson, tiene efectos positivos en pacientes afectados por amilodiosis.

Fotografía Salvador Ventura. Fuente: Twitter
  • Catedrático en bioquímica y biología de la unidad de proteómica aplicada e ingeniería de proteínas del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona (IBB – UAB).
  • Jefe de proyecto en la investigación del inhibidor tolcapone en amiloidosis familar por transtiretina (ATTR) .
  • En ésta investigación ha trabajado con la biofarmacéutica SOM Biotech, además  otros centros de investigación.

¿Qué impacto mediático ha tenido la noticia del nuevo fármaco para tratar la amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR)?
El impacto que reciben noticias de enfermedades minoritarias como la amilodiosis, siempre es menor de lo que nos gustaría, pero estamos muy contentos porque nuestra investigación supondrá un avance importante y una mejora significativa en los pacientes afectados por la enfermedad.

¿Qué es la amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR)?
Es causada por la proteína transtiretina, que pasa de ser soluble y funcional a formar agregados en forma de fibras llamadas amiloides, la mayoría neurodegenerativas. Es hereditaria y dominante causada por la proteína mutada y se conocen alrededor de 100 mutaciones diferentes.

¿Qué síntomas produce y cómo se origina?
La de tipo normal sólo causa problemas cardíacos debido a que la proteína se deposita en el tejido cardíaco y pude ocasionar riesgo de infarto. La mutada da lugar a diferentes tipos de enfermedad. Hay mutaciones que hace que se empiece a formar en el sistema nervioso periférico (SNP) y da problemas neuropáticos. En el corazón produce fallo cardíaco. En el cerebro da lugar a enfermedades neurodegenerativas, y en los ojos, causa ceguera. La proteína se produce en el hígado y dentro del cerebro. Del hígado se secreta al torrente sanguíneo, por eso agrega en diferentes órganos como en el corazón, en el riñón y en el SNP. Debido a que la transtiretina no puede pasar la barrera hematoencefálica, cuando ésta se origina en el cerebro, solo se desarrollan enfermedades neurodegenerativas y ceguera.

¿Cómo se ha tratado hasta ahora? Con qué fármacos?
Mediante Trasplante de hígado, eliminando de esta forma el principal lugar de producción de la TTR. Los trasplantes funcionan pero son tratamientos muy agresivos y siempre se requiere un tratamiento de inmunosupresión.

¿Cómo es la proteína y cómo actúa?
Es un homotetrámero formado por 4 subunidades idénticas que transporta la hormona tiroxina (T4) y el retinol. Si la proteína presenta la mutación, ésta se disocia y se generan las unidades individuales que son muy poco estables, luego se juntan todas las unidades entre ellas y se producen las fibras amiloideas.

¿Qué fármacos existen?
El diflunisal, un antiinflamatorio que funcionaba para tratar la amilodiosis y el tafamidis que se descubrió después de 11 años de investigación y es el fármaco que ahora está en el mercado.

¿Cómo descubristeis que el tolcapone (SOM0226) podía mejorar la eficacia de los fármacos ya conocidos?
Se pensó en el reposicionamiento de fármacos, aquellos que están en el mercado ya aprobados en términos de seguridad y que se utilizan para otras enfermedades. Después de ensayos biofísicos se encontró el tolcapone y se observó que se unía a la proteína transtiretina con mayor afinidad que los demás fármacos, además de ser más barata la dosis anual por paciente. Otro factor importante es que tolcapone puede entrar en el cerebro y tafamidis no.

¿Según la noticia publicada este 24 de febrero en Biocat, El Punt Avui o en la misma página de noticias del IBB, el fármaco podría estar en el mercado en un plazo de 5 años, es así?
A finales de este año se habrán acabado los ensayos clínicos en pacientes realizados por el Hospital Valle de Hebrón. Pero todo depende de la biofarmacéutica SOM biotech que el fármaco se empiece a comercializar.

¿Hacia dónde va encaminada su futura investigación? ¿Qué viene después en el proceso del descubrimiento?
Ahora nuestra investigación va dirigida a ver cómo actúa el fármaco en el SNC o en los ojos.

¿En pocas palabras, qué le gusta de su trabajo y de este proyecto en concreto?
Yo hago investigación básica, pensamos que lo que encontramos en algún momento será aplicado pero en este caso tenemos un producto final que será útil habiendo realizado todos los pasos posibles para encontrarlo, esto es con lo que más he disfrutado en esta investigación.

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Artículos de Neurociencia y Comportamiento

El cerebro y el comportamiento van cogidos de la mano. El gran órgano encargado de procesar toda la información que recibimos determina la forma en la que nos relacionamos con el medio; y viceversa, el medio en el que vivimos también es capaz de condicionar las funciones de nuestro cerebro.

A continuación tenéis una lista de artículos y vídeos en Scoop.it muy interesante sobre distintos aspectos de la neurociencia y el comportamiento, ya sea animal o humana.

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EL ZIKA PARECE SER EL CAUSANTE DEL AUMENTO DE CASOS DE MICROCEFALIA EN BRASIL

Aedes Aegypti o mosquito de la fiebre amarilla. Fuente: Wikipedia
Aedes Aegypti o mosquito de la fiebre amarilla. Fuente: Wikipedia

Durante este año el virus Zika ha sido protagonista en los medios de comunicación, ero probablemente muchos no tendrán claro aún la razón de esto. Las últimas advertencias de la Organización Mundial de la Salud (OMS) respecto al Zika , no están tan relacionadas con los efectos del virus en general, como con la evidencia de una posible relación entre el Zika y el aumento de los casos de recién nacidos con una malformación conocida como microcefalia.

Según las declaraciones hechas a la BBC por la infectóloga pediátrica del Hospital Universitario Owaldo Cruz (Recife), María Ángela Rocha, el aumento de los casos de microcefalia comenzó entre finales de agosto y principios de septiembre de 2015. Esto coincide con el comienzo de uno de los grandes brotes del Zika, que se dio en 2015 en Brasil, según indica la OMS. Rocha aseguró que antes pasaban meses sin ver casos como estos y que de repente comenzaron a tenerlos todos los días. Continuar leyendo

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Ensayos clínicos: del desarrollo de un fármaco a la aprobación para uso humano

Desde el momento en que un laboratorio farmacéutico empieza a investigar sobre una molécula nueva hasta que se aprueba su utilización en seres humanos suelen transcurrir entre 10 y 12 años.

Una vez encontrado el compuesto que se pretende desarrollar, las primeras fases de investigación son ensayos preclínicos, es decir, pruebas con cultivos celulares y en animales. Una vez finalizados los estudios preclínicos con éxito comienzan los estudios clínicos. Continuar leyendo

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Los premios Nobel de medicina

Desde 1901, el Instituto Karolinska de Estocolmo otorga el Premio Nobel de Fisiología y Medicina. Muchos han sido los premiados, con una gran representación (casi el 50%) de investigadores afincados en Estados Unidos.

Algunos son grandes nombres de la ciencia, otros pocos han sido paulatinamente olvidados y la mayoría han contribuido de forma valiosa al avance del conocimiento humano. Cada vez hay más mujeres que lo reciben, con lo que se empieza a compensar una injusticia histórica.

Esta infografía es un pequeño homenaje a todos ellos.

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La misteriosa influencia de nuestras bacterias

Hasta hace pocos años, las bacterias que viven en nuestro cuerpo no nos importaban lo más mínimo. Recientemente, nos estamos dando cuenta de lo realmente importantes que son, y lo mucho que nos afectan de forma diaria. De la obesidad al autismo, los científicos intentan descubrir hasta qué punto nuestra microbiota intestinal influye sobre nuestras vidas.

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Descansar es imprescindible

 

Descansar es imprescindible

Y cómo de prescindible es el estrés

Después de una jornada laboral larga e intensa, por fin estás en casa. Recuerdas que debes hacer llamadas…  ¿Cómo estará la familia?, te preguntas. Arreglar aquello del agua, hacer la cena y recuperar fuerzas. Sin olvidar ver el programa late night que tanto te emociona, para relajar la mente un poco, tanto estrés es inviable. Finalmente, otro día en el que consigues cerrar los ojos a las dos de la mañana. Y el despertador suena a las 7 a.m, incesante, inevitablemente. En lo que parece un abrir y cerrar de ojos.

En la actualidad, en un contexto en el que la inmediatez y la rapidez son las acompañantes incansables del estrés, el dormir está quedando relegado a un segundo plano. Las personas tienen cada vez menos horas de sueño en promedio, privación que está llegando a ser crónica. ¿Qué consecuencias puede llegar a tener el descanso insuficiente?

La falta de sueño afecta a la memoria y a nuestros recuerdos, llegando incluso a falsearlos. Investigadores de la Universidad de California –Irvine y la Universidad Estatal de Michigan plantearon confirmar solemnemente esta aseveración a través de un experimento en el que observaron a 104 personas en edad universitaria. Los estudiantes fueron divididos en cuatro grupos y se les hizo observar las fotografías de un crimen. Dos de los grupos pasaron esa noche en vela, un magnífico tiempo lúdico aunque sin descanso alguno. Los dos grupos restantes, en cambio, durmieron plácidamente esa noche, calma previa a la siguiente fase del proyecto. Esta era la antesala a una serie de preguntas que versaron sobre el contenido de las fotografías mostradas a los universitarios.

Los alumnos trasnochadores respondieron de forma asidua con datos falsos a los requerimientos de los investigadores. En cambio, los participantes que durmieron plácidamente toda la noche recordaron con mayor fidelidad el contenido de las imágenes. El estudio, publicado en  la revista Psychological Science,  concluye afirmando que cinco horas de sueño o menos son el indicativo de formación de falsos recuerdos.

Y es que, mientras dormimos, nuestra memoria a corto plazo se renueva, mecanismo que habilita un espacio para almacenar nueva información. Una noche sin dormir, por tanto, reduce nuestra capacidad para asimilar conceptos y retener conocimientos. La persona trasnochadora es más lenta y menos precisa, presentando dificultades para resolver problemas o responder de forma exacta a cuestiones sencillas de retentiva.

Y no solamente nuestra actividad cerebral en el ámbito de la memoria y el recuerdo se ve mermada por un estado de vigilia demasiado prolongado, sino que también podríamos recibir un impacto a nivel físico. La falta de sueño repercute en la habilidad de nuestro organismo para procesar glucosa, cosa que haría aumentar la voracidad del individuo, sujeto que ejercería una irrefrenable presión al frigorífico, repleto de suculentos manjares. La base cerebral de esta relación se establece en las neuronas encargadas de sintetizar la orexina del hipotálamo, que, viéndose forzadas a trabajar más de la cuenta por el estrés propio del día a día, pueden provocar insomnio y un aumento del apetito. La privación del estado onírico también puede provocar una disminución de la temperatura corporal basal, que es la encargada de mantener constante el ritmo cardíaco.  Si esta no se controla,  podríamos llegar a padecer arritmias o alteraciones cardiorespiratorias por la falta reiterada de sueño.

Recuerda dormir para recordar con autoridad. Aunque este hecho se puede complicar si tienes miedo a la aparición estelar de un Freddy Krueger como amo de tus sueños. No te preocupes, porque un equipo de investigadores de la Universidad Johann Wolfgang Goethe ha concluido que la estimulación eléctrica puede ayudarnos a controlar los sueños, convirtiéndonos en los guionistas de la trama onírica y apartando, por fin, al indeseable maníaco. Los resultados del estudio, revelados en la revista Nature Neuroscience, explican que las frecuencias gamma de 40Hz potencian la aparición de los sueños lúdicos, aumentando la capacidad de disociación y permitiendo la participación consciente del soñador en la construcción de ese mundo imaginario.

Si incluso con esta autoridad renovada, te ves incapaz de cerrar los ojos y escapar por fin a la libertad creadora del ámbito de los sueños, estas imágenes te invitaran a conseguirlo. Felices sueños y mejores despertares.

Jean François Rauzier
Jean François Rauzier - Verdute (Barcelone 2014)

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UN FARMACO ANTINEOPLASICO OFRECE PROMETEDORES RESULTADOS EN LA REGENERACION DE LA MÉDULA ESPINAL DAÑADA

El fármaco, llamado epotilona B, ha sido utilizado durante años para el tratamiento de diversos cánceres. Ahora, tras los resultados publicados en Science por Jörg Ruschel y su equipo, se abre una via para su aplicación en el campo de la regeneración espinal. Uno de los nudos gordianos de la neurología puede estar en vías de ser resuelto.

Cuando la médula espinal resulta dañada, diversos fenómenos inflamatorios acaban promoviendo la formación del denominado “callo neural” (glial scar, en los textos anglosajones). Entre otros efectos, el callo neural bloquea el crecimiento de los axones neuronales a su través y la reconexión de las neuronas dañadas, impidiendo la recuperación funcional del sujeto afectado.

Cervical_Spine_MRI_(T2W)

La investigación de Ruschel y su equipo ha utilizado una molécula capaz de llegar al tejido nervioso salvando la barrera hematoencefálica (una “muralla biológica” que protege a las neuronas de moléculas nocivas, pero que a cambio también puede impedir el acceso de medicamentos). Esta molécula actúa estabilizando los microtúbulos celulares, un esqueleto interno que interviene en los fenómenos de migración, crecimiento y división celular.
La epotilona B ha demostrado actuar en varios niveles. En primer lugar dificulta la polarización y migración de fibroblastos a la zona dañada. Los fibroblastos son las células responsables de formar el callo fibroso. En segundo lugar favorece el acoplamiento de los microtúbulos promoviendo el alargamiento de los axones.
En las pruebas funcionales, los animales tratados con Epotilona B cometieron la mitad de fallos al posicionar las patas al marchar, lo que indica una sustancial mejora funcional derivada del trataiento farmacológico.

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Cancer Stem Cells… ¿culpables de la resistencia a los tratamientos?

Durante los últimos 15 años cada vez son más los estudios que demuestran la existencia  de las denominadas cancer stem cells ó células madre tumorales. Se trata de células parecidas a las células madre sanas, y que como tales presentan algunas características que las hacen más resistentes a los tratamientos convencionales de quimioterapia y radioterapia.

La presencia de células madre tumorales se ha descrito en numerosos tumores distintos, y muchos estudios “culpan” a estas células de las recaídas que se producen incluso despues de una buena respuesta inicial a los tratamientos. Por esa razón, los investigadores tratan de desarrollar nuevas terapias dirigidas a eliminar estas células de manera selectiva.

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¿De qué se habla cuando hablamos de ciencia en internet? Un pequeño experimento sociológico 2.0.

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