CRISPR/Cas9, la herramienta más fácil para editar el genoma

BBC.DNA editable

La revista PNAS publicaba el 23 de noviembre los resultados de una prometedora investigación sobre la creación de un mosquito transgénico resistente a la malaria. Los mosquitos inmunes a esta enfermedad, transmitirían el gen de resistencia a las generaciones siguientes, y evitarían su contagio.

Aunque el hallazgo supone un avance en el control de la malaria, lo innovador de la investigación no es el mosquito en sí, sino la técnica utilizada para transferir material genético. La inserción del gen de resistencia se realizó por CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR associated system 9), un método de edición de DNA, fácil, rápido y barato, desarrollado por las doctoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier en el 2012.

Esta herramienta de ingeniería genética se basa en el sistema inmune procariota, que proporciona resistencia a elementos genéticos tales como plásmidos o fagos, y confiere una forma de inmunidad adquirida. Las bacterias sintetizan las llamadas secuencias CRISPR o de RNA guía, que se acoplan al DNA del virus, y permiten que la enzima Cas lo inactive y lo elimine.

Desde su implantación en el 2012, este mecanismo biológico se está utilizando para modificar el DNA de todo tipo de células (procariotas, eucariotas, somáticas y germinales). Se diseñan y sintetizan moléculas CRISPR, complementarias a las secuencias del genoma que se quieren corregir o eliminar, y se asocian a la enzima endonucleasa Cas9, responsable de cortar la doble hélix de DNA. De esta forma, el complejo CRISPR/Cas9 es capaz de reconocer y unirse a una secuencia específica del genoma, y cortarla. Con ello se consigue eliminar, modificar y sustituir genes, pudiendo añadir material genético nuevo en esas posiciones concretas.

Instituto McGovern. Edición del genoma con CRISPR/Cas9.

La facilidad de la técnica le atribuye un enorme potencial, y ya ha provocado su rápida difusión y uso, en distintos países y continentes. Las aplicaciones son múltiples, incluyen desde los modelos transgénicos en la investigación básica, la agricultura y la ganadería, hasta el desarrollo de nuevos fármacos y la posible cura de enfermedades genéticas.

No obstante, una técnica aún no consolidada, con posibles consecuencias fatales, y de tan fácil acceso, hace necesaria su regulación a nivel internacional. Así, con motivo de la Cumbre Internacional de Edición de Genética Humana, celebrada del uno al cuatro de diciembre en Washington, investigadores de más de veinte países discutieron los límites del uso de CRISPR/Cas9. Entre los científicos había quienes defendían, como la doctora Charpenter, que la técnica aún debía perfeccionarse, y que al no ser infalible, podía crear mutaciones en lugares equivocados del genoma. Ella era contraria, por ahora, a la edición genética de óvulos, espermatozoides y embriones humanos. La doctora Doudna, en cambio, se oponía a la prohibición total.

Por su parte, el Comité de Bioética del Consejo de Europa defendió la técnica para mejorar la prevención, el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades, pero se mostró contrario a cualquier modificación genética de la línea germinal humana. El Gobierno de los EE.UU. también se pronunció en contra de la modificación de genes en reproducción asistida e insistió en la necesidad de acuerdos internacionales.

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